2024年1月11日，中國醫學科學院血液病醫院（中國醫學科學院血液學研究所）邱錄貴/易樹華團隊在Haematologica《血液學》在線發布了題為“Rituximab plus cyclophosphamide and dexamethasone versus bortezomib plus cyclophosphamide and dexamethasone in newly diagnosed symptomatic Waldenstr?m macroglobulinemia: a randomized controlled trial”（利妥昔單抗聯合環磷酰胺及地塞米松（RCD）對比硼替佐米聯合環磷酰胺及地塞米松治療（BCD）初診WM的一項隨機對照臨床研究）的研究論文。該研究作為中國首個關于初診華氏巨球蛋白血癥（WM）的隨機對照臨床研究，揭示了RCD相較BCD方案可顯著提高初診WM患者的生存，微小殘留病灶分析提示在WM患者中僅抗漿細胞治療尚不足以進一步清除腫瘤細胞，該研究對指導初診WM治療具有重要臨床意義。
華氏巨球蛋白血癥（WM）是一類以分泌單克隆免疫球蛋白IgM及異常淋巴細胞、漿細胞樣淋巴細胞及漿細胞侵犯骨髓為特征的罕見的血液系統惡性腫瘤。由于缺乏大隊列的隨機對照臨床試驗，目前仍缺乏統一的一線治療方案。以靶向異常淋巴細胞為主的利妥昔單抗聯合環磷酰胺及地塞米松（RCD）方案及以抗漿細胞為主的硼替佐米聯合環磷酰胺及地塞米松（BCD）方案均是初診WM可選擇的治療方案，但是兩種方案孰優孰劣尚不明確。
該研究納入了2016年3月至2020年11月在中國醫學科學院血液病醫院（中國醫學科學院血液學研究所）淋巴瘤診療中心就診的40例初診WM患者，患者隨機接受RCD及BCD方案治療，最終選取38例患者進行分析。
研究顯示兩種患者主要有效率相似（89.5% vs 73.7%，P=0.209），總有效率相同（均為89.5%）。但患者在RCD組獲得較好部分緩解的情況略優于BCD組（42.1% vs 26.3%，P=0.305）。中位隨訪55個月，RCD組患者中位反應持續時間（未達到 vs 32個月，P=0.007）、無進展生存（未達到 vs 33個月，P=0.009）及總生存（未達到 vs 70個月，P=0.034）均優于BCD組患者。微小殘留病灶分析顯示使用BCD方案治療的患者殘留更多的異常淋巴細胞及異常漿細胞，提示單純抗漿細胞治療無法有效清除患者腫瘤細胞。
綜上，該研究首次在中國患者中報道以利妥昔單抗為基礎的RCD方案相較于以硼替佐米為基礎的BCD方案能有效延長患者生存并清除腫瘤細胞，對進一步指導初診WM患者治療具有重要的臨床意義。
該研究獲得國家自然科學基金（面上項目82370197、面上項目81970187、面上項目82170193、國際（地區）合作與交流項目81920108006）、中國醫學科學院醫學與健康科技創新工程（2022-I2M-1-022）等的支持。血液病醫院邱錄貴主任醫師和易樹華主任醫師為共同通訊作者，血液病醫院熊文婕主治醫師和呂瑞主治醫師為共同第一作者。
論文鏈接：https://doi.org/10.3324/haematol.2023.284588
