2024年1月21日，中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院（中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液學(xué)研究所）安剛/邱錄貴團(tuán)隊(duì)在American Journal of Hematology《美國(guó)血液學(xué)雜志》在線發(fā)布了題為“Development and validation of an individualized and weighted myeloma prognostic score system (MPSS) in patients with newly diagnosed multiple myeloma”（個(gè)體化加權(quán)骨髓瘤預(yù)后評(píng)分系統(tǒng)（MPSS）在新診斷的多發(fā)性骨髓瘤患者中的開(kāi)發(fā)和驗(yàn)證）的研究論文。該研究依托于中國(guó)首個(gè)前瞻縱向血液病隊(duì)列和美國(guó)阿肯色大學(xué)Total Therapy（TTs）系列臨床試驗(yàn)隊(duì)列，建立并驗(yàn)證了全新的MM預(yù)后分層模型（MPSS），證實(shí)該模型在不同MM人群中的卓越預(yù)測(cè)價(jià)值。
多發(fā)性骨髓瘤（MM）是一種高度異質(zhì)性的血液系統(tǒng)惡性腫瘤，目前仍不可治愈。實(shí)現(xiàn)精準(zhǔn)危險(xiǎn)分層后的個(gè)體化治療對(duì)改善MM患者預(yù)后至關(guān)重要，然而當(dāng)前的MM預(yù)后模型均存在一定局限性，未能充分解決患者生存結(jié)局的異質(zhì)性。
該研究共納入了來(lái)自中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院（中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液學(xué)研究所）和TTs臨床試驗(yàn)隊(duì)列中的2754例MM患者，最終將其中1940例具有完整基線資料的初診MM患者納入分析。其中，血液病醫(yī)院隊(duì)列中的1016例患者通過(guò)7:3隨機(jī)分組，706例患者作為訓(xùn)練隊(duì)列，310例患者作為內(nèi)部驗(yàn)證隊(duì)列，而TTs隊(duì)列的734例患者則作為外部驗(yàn)證隊(duì)列。
結(jié)果表明，訓(xùn)練隊(duì)列中患者血小板減少、乳酸脫氫酶升高、國(guó)際分期系統(tǒng)（ISS）III期、高危遺傳學(xué)異常（HRA）的數(shù)目具有獨(dú)立預(yù)后意義。根據(jù)不同因素的總生存期（OS）危險(xiǎn)比進(jìn)行賦分（血小板減少2分、乳酸脫氫酶升高1分、ISS III期2分、1個(gè)HRA 1分、≥2個(gè)HRA 2分），可將訓(xùn)練隊(duì)列中患者分為4組：MPSS Ⅰ期（22.5%，0分）、Ⅱ期（17.6%，1分）、Ⅲ期（38.6%，2-3分）和Ⅳ期（21.3%，4-7分）。不同風(fēng)險(xiǎn)組患者的預(yù)后存在顯著差異，MPSS I期至IV期組患者的中位OS分別為91.0、69.8、45.0和28.0個(gè)月（P<0.001）。同時(shí)，MPSS模型在內(nèi)部驗(yàn)證隊(duì)列和外部驗(yàn)證隊(duì)列中均顯示出卓越的預(yù)后價(jià)值，顯著優(yōu)于經(jīng)典預(yù)后模型（R-ISS、R2-ISS和MASS）。
綜上，該研究提出了MM全新的預(yù)后分層模型（MPSS），并在真實(shí)世界隊(duì)列和前瞻性臨床試驗(yàn)隊(duì)列中驗(yàn)證其優(yōu)秀的分層效能。MPSS模型可有效克服MM患者的預(yù)后異質(zhì)性，有助于實(shí)現(xiàn)個(gè)體化治療。
該研究獲得國(guó)家自然科學(xué)基金（面上項(xiàng)目82270218、聯(lián)合基金項(xiàng)目U22A20291、國(guó)際（地區(qū)）合作與交流項(xiàng)目81920108006）、中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院醫(yī)學(xué)與健康科技創(chuàng)新工程（2021-I2M-C&T-B-079、2021-I2M-1-041）等的支持。血液病醫(yī)院安剛主任醫(yī)師、邱錄貴主任醫(yī)師和美國(guó)阿肯色大學(xué)湛鳳凰教授為共同通訊作者。血液病醫(yī)院博士畢業(yè)生毛雪涵、博士生嚴(yán)文強(qiáng)和美國(guó)阿肯色大學(xué)David Mery博士為共同第一作者。
論文鏈接：https://onlinelibrary.wiley.com/doi/abs/10.1002/ajh.27207
