2023年10月18日，中國醫(yī)學科學院血液病醫(yī)院（中國醫(yī)學科學院血液學研究所）張磊/楊仁池團隊在American Journal of Hematology《美國血液學雜志》在線發(fā)布了題為“Single-dose rituximab plus glucocorticoid versus cyclophosphamide plus glucocorticoid in patients with newly diagnosed acquired hemophilia A: a multicenter, open-label, randomized non-inferiority trial”（初治獲得性血友病A患者中單劑量利妥昔單抗聯(lián)合糖皮質(zhì)激素對比環(huán)磷酰胺聯(lián)合糖皮質(zhì)激素：一項多中心、開放標簽、隨機非劣效性試驗）的研究論文。該研究發(fā)現(xiàn)單劑量利妥昔單抗聯(lián)合糖皮質(zhì)激素（以下簡稱激素）與環(huán)磷酰胺聯(lián)合激素在初治獲得性血友病A患者中療效及安全性相似，為獲得性血友病A免疫抑制治療提供了高質(zhì)量的循證醫(yī)學證據(jù)。
獲得性血友病A是一種由于抗凝血因子Ⅷ（FⅧ）自身抗體（抑制物）的出現(xiàn)導(dǎo)致FⅧ活性降低的獲得性出血性疾病，這種疾病罕見且嚴重。目前國際/中國指南均推薦確診后立即啟動免疫抑制治療以清除FⅧ抑制物、恢復(fù)FⅧ活性，從而避免難以預(yù)料的出血。但是目前尚無高質(zhì)量循證醫(yī)學證據(jù)比較激素聯(lián)合利妥昔單抗或聯(lián)合環(huán)磷酰胺這兩種一線聯(lián)合療法的優(yōu)劣。同時研究團隊既往回顧性分析發(fā)現(xiàn)單劑量利妥昔單抗聯(lián)合激素的療效與常規(guī)方案相似，且可以降低免疫抑制的強度以減少感染的風險、降低患者的醫(yī)療負擔。本研究自2017年12月至2022年6月納入了5個研究中心的63例成年初治獲得性血友病A患者并隨機分配至兩治療組，激素聯(lián)合單劑量利妥昔單抗組和聯(lián)合環(huán)磷酰胺組的完全緩解率分別為77.4%和68.8%，兩組分別有80.6%和81.3%的患者達到部分緩解，且兩組在各亞組中的療效及安全性評價未見差異。
綜上，此研究首次通過多中心隨機對照試驗比較了單劑量利妥昔單抗聯(lián)合激素方案和環(huán)磷酰胺聯(lián)合激素方案在初治獲得性血友病A患者中的療效及安全性，研究證明單劑量利妥昔單抗方案不劣于環(huán)磷酰胺方案，為獲得性血友病A的治療提供了高質(zhì)量的循證醫(yī)學證據(jù)。
該項目獲得國家重點研發(fā)計劃（2019YFA0110802）、國家自然科學基金（面上項目81970121、面上項目82270152）、中國醫(yī)學科學院醫(yī)學與健康科技創(chuàng)新工程（2021-I2M-1-003、2022-I2M-2-003、2022-I2M-C&T-A-015）以及細胞生態(tài)海河實驗室創(chuàng)新基金（22HHXBSS00022）等的支持。血液病醫(yī)院張磊主任醫(yī)師、劉葳副主任醫(yī)師為共同通訊作者，血液病醫(yī)院博士生王泮婧、薛峰主任醫(yī)師及南京鼓樓醫(yī)院周榮富主任醫(yī)師為共同第一作者。
論文鏈接：http://doi.org/10.1002/ajh.27128
