2023年9月14日，中國醫學科學院血液病醫院（中國醫學科學院血液學研究所）邱錄貴/易樹華團隊在Haematologica《血液學》在線發布了題為“Oligosecretory Waldenstrom macroglobulinemia exhibits excellent treatment response and outcomes”（寡分泌華氏巨球蛋白血癥患者治療反應及臨床預后良好）的文章。該研究依托中國華氏巨球蛋白血癥工作組多中心臨床隊列，在全球首次提出“寡分泌華氏巨球蛋白血癥（寡分泌WM）”的概念，并進一步探究這部分患者的臨床特征、預后及療效評價。
華氏巨球蛋白血癥（WM）是一類以分泌單克隆免疫球蛋白IgM及異常淋巴漿樣細胞侵犯骨髓為特征的血液系統惡性腫瘤。目前根據第11屆華氏巨球蛋白血癥國際研討會和NCCN指南（2022版）的最新緩解標準共識，其療效主要根據患者血清IgM下降情況進行評估；血清IgM降低≥90%和≥50%分別定義為非常好的部分緩解和部分緩解。多數WM患者IgM明顯升高，但仍然有部分患者IgM定量水平僅輕度升高或正常；當IgM水平在正常值上限的2倍以內時，則無法做出準確的療效評價。
該研究納入了2003年1月至2020年9月在中國35家血液中心診斷的1420例淋巴漿細胞淋巴瘤/華氏巨球蛋白血癥（LPL/WM）患者，最終1274例新診斷WM患者納入本分析。
該研究將初始IgM定量≤正常值上限2倍的患者定義為“寡分泌WM”，高于正常值上限2倍的患者定義為“可測量WM”，對于寡分泌WM患者的療效，需結合骨髓活檢、流式細胞術、髓外病變及臨床表現進行綜合判定。結果表明，寡分泌WM患者血小板減少癥的比例更高，而低白蛋白血癥和血清β2-微球蛋白升高的比例更低，具有良好的治療反應和無進展生存期。此外，研究證實WM國際預后評分系統（IPSSWM）在寡分泌WM患者中具有無進展生存期的預后作用，但不具有總生存期的預后作用。
綜上，該研究首次在全球報道寡分泌WM的療效及生存情況，對進一步理解WM臨床生物學特征具有重要的意義。
該研究獲國家自然科學基金（面上項目81970187、面上項目82170193、國際（地區）合作與交流項目81920108006、青年項目81900203、青年項目82200215）、中國醫學科學院醫學與健康科技創新工程（2022-I2M-1-022）等的支持。血液病醫院易樹華主任醫師和北京協和醫學院李劍教授為共同通訊作者，血液病醫院熊文婕主治醫師和博士生于穎、華中科技大學同濟醫學院附屬協和醫院孫春艷教授、上海長征醫院杜鵑教授及浙江大學醫學院附屬第一醫院蔡真教授為共同第一作者。
論文鏈接：https://haematologica.org/article/view/haematol.2023.283402
