12月23日，中國醫(yī)學科學院血液病醫(yī)院（中國醫(yī)學科學院血液學研究所）（以下簡稱“血研所”）宣布，合源生物科技（天津）有限公司（以下簡稱合源生物）CNCT19細胞注射液（抗CD19嵌合抗原受體T細胞注射液）獲得國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心（CDE）批準正式納入“突破性治療藥物”（CDE受理號：CXSL1800106）。
CNCT19細胞注射液是靶向CD19的CAR-T細胞治療藥物，源自血研所的長期技術創(chuàng)新積累。此次納入“突破性治療藥物”的適應癥為復發(fā)或難治性急性淋巴細胞白血病。目前，針對成人復發(fā)或難治性急性淋巴細胞白血病適應癥，在全球范圍內尚未有CAR-T產品獲批，臨床需求迫切。前期臨床研究數(shù)據(jù)顯示，CNCT19細胞注射液在治療成人復發(fā)或難治性急性淋巴細胞白血病中展現(xiàn)優(yōu)異的療效和安全性，完全緩解率超過90%，目前最長生存已逾3年，有望成為成人復發(fā)或難治性急性淋巴細胞白血病最具前景的臨床治療藥物之一。隨著該產品臨床研究的不斷推進，這一業(yè)內經典產學研用案例將載入所院發(fā)展里程碑事件。
在完全由我國自主研發(fā)、擁有自主知識產權的CAR-T產品中，CNCT19細胞注射液臨床研究進度位居前列，此次進入CDE突破性藥物程序，有望成為我國首個上市的具有自主知識產權的CAR-T新藥。從2019年11月底獲得新藥臨床試驗許可，到2020年1月進入注冊I期臨床試驗，再到12月被納入“突破性治療藥物”名單，跑出了我國細胞治療新藥研發(fā)產業(yè)化的“產學研合力新速度”。
黨的十九屆五中全會強調：堅持創(chuàng)新在我國現(xiàn)代化建設全局中的核心地位，把科技自立自強作為國家發(fā)展的戰(zhàn)略支撐。在這個科技創(chuàng)新方向指引下，血研所一直在努力實現(xiàn)產學研用臨床轉化多個“從0到1”的突破，我國成人復發(fā)或難治性急性淋巴細胞白血病患者預后極差，現(xiàn)有治療模式收效甚微，5年總生存率小于10%，臨床需求迫切。CNCT19細胞注射液為這一患者群體帶來了突破性的治療選擇和治愈希望。合源生物CNCT19細胞注射液也是血研所科技成果轉化的成功范例。
長期以來，血研所緊緊圍繞國家重大戰(zhàn)略需求，扎實推進國家級平臺和開放型科技創(chuàng)新體系建設，進一步激發(fā)創(chuàng)新活力，加速科研成果轉化。今后，血研所將繼續(xù)在臨床加基礎‘雙輪驅動’發(fā)展模式下，充分調動優(yōu)勢資源，探索科技成果轉化機制創(chuàng)新，建設我國血液學科技創(chuàng)新核心基地。
文字|血研所
